Надежда в борьбе с глобальной нехваткой органов: Свиные почки допущены к клиническим испытаниям

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило первое крупномасштабное клиническое испытание трансплантации почек генно-инженерных свиней. Таким образом, испытания переходят от единичных случаев к систематической оценке на множестве пациентов. Это решение может ознаменовать прорыв в ксенотрансплантации - области, которая широко рассматривается как потенциальное решение проблемы глобальной нехватки органов.

8 сентября биотехнологическая компания из Кембриджа eGenesis объявила о том что Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов США (FDA) выдало разрешение на исследование нового препарата (IND) для свиной почки EGEN-2784. Разрешение открывает путь к клиническим испытаниям фазы 1/2/3, призванным оценить безопасность, переносимость и эффективность органа в течение 24 недель.

В отличие от предыдущих разовых трансплантаций, новое испытание будет включать в себя параллельное лечение нескольких пациентов в рамках структурированного исследования. Исследованием руководит междисциплинарная команда в Массачусетской больнице общего профиля, включая специалиста по трансплантации Леонардо В. Риеллу и хирургов Тацуо Каваи и Нахеля Элиаса, а промышленные партнеры, такие как Eledon, Apellis и Karius, также поддерживают проект.

Первые успехи в пересадке свиных почек

Врачи Массачусетской больницы общего профиля уже сообщили о первых успехах. Шестидесятисемилетний Тим Эндрюс живет без диализа уже более семи месяцев с января 2025 года - дольше, чем любой предыдущий пациент со свиным органом. Тем временем, пятидесятичетырехлетний Билл Стюарт, получивший почку EGEN-2784 в июне 2025 года, был выписан всего через неделю после операции.

Органы eGenesis создаются с помощью специализированной платформы для редактирования генома, которая объединяет три типа модификаций: удаление антигенов, вызывающих отторжение, добавление человеческих генов для улучшения совместимости и инактивация эндогенных ретровирусов. По словам eGenesis, на данный момент это единственная компания, применяющая все три стратегии одновременно.

Надежда в борьбе с нехваткой органов

По данным eGenesis, в 2024 году будет проведено всего 28 000 операций по пересадке почек, несмотря на то, что более 800 000 американцев страдают от тяжелых заболеваний почек. Пятилетняя смертность пациентов, находящихся на диализе, превышает 50% - выше, чем у многих видов рака. И эта проблема выходит далеко за пределы Соединенных Штатов, представляя собой глобальный вызов.

Первые попытки ксенотрансплантации с использованием обезьяньих органов в 1960-х годах потерпели неудачу, но сегодняшнее сочетание редактирования генома и тщательного клинического тестирования знаменует собой важную веху. Генеральный директор eGenesis Майк Кертис назвал это "решающим шагом к преодолению глобальной нехватки органов" Если безопасность и эффективность EGEN-2784 подтвердятся, то давняя цель - надежные и легкодоступные донорские органы - наконец-то может стать реальностью.