Редактирование генов помогает человеку с диабетом 1 типа вырабатывать собственный инсулин

В результате большого прорыва в медицине 42-летний мужчина с 37-летней историей диабета 1 типа получил трансплантат генетически модифицированных островковых клеток от 60-летнего донора, причем без применения иммуносупрессивных препаратов. Результат, опубликованный в журнале New England Journal of Medicine, подробно описывает новую процедуру, которая в один прекрасный день может стать лекарством от этого заболевания.

До начала исследования у пациента был "необнаруживаемый" уровень выработки инсулина. Для испытания исследователи использовали генное редактирование CRISPR-Cas12b, чтобы сделать его невосприимчивым к иммунной системе пациента. Для этого они удалили белки HLA, которые действуют как чужеродные идентификаторы, а затем добавили CD47, белок, который действует как сигнал "не ешь меня". С помощью 17 отдельных инъекций врачи ввели в организм пациента около 80 миллионов сконструированных клеток.

Для наглядности команда исследователей заявила, что в их состав вошли отредактированные и частично отредактированные клетки. Иммунная система пациента немедленно атаковала и уничтожила эти клетки. С другой стороны, его иммунная система полностью проигнорировала гипоиммунные клетки, которые выжили и вырабатывали инсулин в течение 12-недельного периода исследования.

Измерения С-пептида, проведенные во время исследования, подтвердили, что островковые клетки успешно интегрировались и вырабатывали инсулин. Несмотря на то, что это пока еще доказательное исследование, оно дает надежду на альтернативный путь лечения диабета 1 типа, который избавит пациента от необходимости часто делать инъекции инсулина и принимать иммунодепрессанты, обладающие вредными побочными эффектами.