Клиническое испытание: Генная терапия может избавить некоторых пациентов с диабетом от частых инъекций при МЭ

компания 4D Molecular Therapeutics (4DMT) недавно опубликовала данные 60-недельного клинического испытания своей генной терапии - 4D-150. Эта терапия кодирует афлиберцепт и ингибирующую последовательность фактора роста эндотелия сосудов С (VEGF-C). Афлиберцепт - это анти-VEGF препарат, использовавшийся в качестве активного контроля в данном исследовании.

Полученные результаты подтвердили эффективность препарата 4D-150 в лечении ДМЭ. Пациенты, получившие дозу 4D-150 в рамках Фазы 3, продемонстрировали улучшение остроты зрения с лучшей коррекцией (BCVA) на 9,7 букв и уменьшение толщины центрального подполя (CST) на 174 микрометра. Эти результаты свидетельствуют как о визуальных, так и об анатомических улучшениях.

Пациентам, получившим в Фазе 3 дозу 4D-150 после трех нагрузочных доз афлиберцепта, потребовалось на 78% меньше дополнительных инъекций, чем тем, кто принимал афлиберцепт в дозе 2 миллиграмма каждые 8 недель. По сравнению с теми, кто принимал более низкие дозы 4D-150, пациенты, получавшие дозу Фазы 3, также показали лучшие результаты, сократив количество дополнительных инъекций на 58%. Четверо из девяти пациентов, принимавших дозу Фазы 3, обходились без инъекций, в то время как только 1 из 11 пациентов, принимавших более низкие дозы, смогли добиться таких же результатов.

Эти результаты были недавно представлены Дэвидом Алмейдой на 43-й ежегодной научной встрече Американского общества специалистов по сетчатке (ASRS).

препарат 4D-150 способен кардинально изменить лечение ДМЭ, снизив нагрузку на лечение с помощью препарата, который обеспечивает приверженность к лечению, а также значимое и длительное улучшение зрения". - Дэвид Алмейда.

Терапия 4D-150 хорошо переносилась участниками этого исследования. Внутриглазного воспаления не наблюдалось ни в одной временной точке, и никому из участников не потребовалось изменять схему применения топических кортикостероидов. На протяжении всего исследования не было случаев гипотонии, эндофтальмита, васкулита, хороидальных выпотов или окклюзии ретинальной артерии. Среднее внутриглазное давление также оставалось в пределах нормы.

Знаете ли Вы? Около 5,3% пациентов с диабетом страдают ДМО (исследование 2014 года).